Uma injeção restaura a audição em apenas semanas
Um novo estudo mostra que a terapia gênica pode melhorar significativamente a audição em pessoas nascidas com surdez congênita ou perda auditiva severa. Pesquisadores do Karolinska Institutet, em colaboração com hospitais e universidades da China, trataram dez pacientes e observaram melhorias auditivas em todos os casos. A terapia também foi bem tolerada. Os resultados foram publicados na revista Nature Medicine.
“Este é um grande avanço no tratamento genético da surdez, que pode mudar a vida de crianças e adultos”, afirma Maoli Duan, consultor e docente do Departamento de Ciência Clínica, Intervenção e Tecnologia do Karolinska Institutet, na Suécia, e um dos autores correspondentes do estudo.
Focalizando o Gene OTOF
O ensaio incluiu dez pacientes com idades entre 1 e 24 anos, tratados em cinco hospitais na China. Todos tinham uma forma genética de surdez ligada a mutações em um gene chamado OTOF. Essas mutações impedem que o corpo produza a quantidade necessária da proteína otoferlina, que é essencial para enviar sinais sonoros do ouvido interno ao cérebro.
Resultados Rápidos Após uma Única Injeção
Para resolver isso, os pesquisadores usaram um vírus adeno-associado sintético (AAV) para entregar uma versão funcional do gene OTOF diretamente no ouvido interno. O tratamento foi administrado como uma única injeção através de uma membrana na base da cóclea conhecida como janela redonda.
Os efeitos apareceram rapidamente. A maioria dos pacientes começou a recuperar parte da audição dentro de um mês. Após seis meses, todos os participantes apresentaram uma melhoria clara. Em média, o nível de som que podiam detectar melhorou de 106 decibéis para 52.
Maiores Ganhos Vistos em Pacientes Mais Novos
Crianças mostraram as respostas mais dramáticas, especialmente aquelas com idades entre cinco e oito anos. Uma menina de sete anos recuperou quase totalmente a audição e conseguiu ter conversas cotidianas com sua mãe apenas quatro meses após o tratamento. Ao mesmo tempo, a terapia também produziu melhorias significativas em pacientes adultos.
“Estudos menores na China já mostraram resultados positivos em crianças, mas esta é a primeira vez que o método foi testado em adolescentes e adultos”, diz o Dr. Duan. “A audição melhorou bastante em muitos dos participantes, o que pode ter um efeito profundo na qualidade de vida deles. Agora, estaremos acompanhando esses pacientes para ver quão duradouro é o efeito.”
Tratamento Considerado Seguro
A terapia mostrou ser segura e bem tolerada. O efeito colateral mais comumente relatado foi a diminuição dos neutrófilos, que são um tipo de glóbulos brancos. Nenhuma reação adversa grave foi observada durante o período de acompanhamento de 6 a 12 meses.
Expansão da Terapia Gênica para Perda Auditiva
“OTOF é apenas o começo”, diz Dr. Duan. “Nós e outros pesquisadores estamos expandindo nosso trabalho para outros genes mais comuns que causam surdez, como GJB2 e TMC1. Estes são mais complicados de tratar, mas estudos em animais até agora retornaram resultados promissores. Estamos confiantes de que pacientes com diferentes tipos de surdez genética um dia poderão receber tratamento.”
A pesquisa envolveu várias instituições, incluindo o Hospital Zhongda da Universidade do Sudeste da China. O financiamento veio de vários programas de pesquisa chineses, além da Otovia Therapeutics Inc., a empresa que desenvolveu a terapia gênica e emprega muitos dos pesquisadores envolvidos. Uma lista completa de divulgações e conflitos de interesse está disponível no artigo publicado.
