Algumas doenças hereditárias, incluindo fibrose cística, hemofilia e doença de Tay Sachs, envolvem múltiplas mutações genéticas dentro do DNA de uma pessoa. Mesmo duas pessoas com a mesma condição podem ter conjuntos diferentes de mutações. Devido a essa complexidade, criar terapias gênicas que funcionem amplamente para todos os pacientes com um determinado transtorno tem sido […]